رهبری بزرگ داروسازی قانون کاهش تورم را محکوم کرد

مدیران اجرایی Amgen و Genentech – به ترتیب رابرت برادوی و الکساندر هاردی – قانون کاهش تورم را به عنوان فشاری بر نوآوری بیوتکنولوژی مورد انتقاد قرار دادند. نظرات آنها در خلال یک گفتگوی جانبی مدیر عامل برای بسته شدن اولین روز از هفتمین سمپوزیوم کشف داروی استانفورد (SDDS) که توسط دکتر لوید مینور، رئیس دانشکده پزشکی استنفورد مدیریت می‌شد، بیان شد.

برادوی و هاردی توسط میشل مک موری هیث، MD، PhD، رئیس و مدیر عامل سابق سازمان نوآوری بیوتکنولوژی (BIO) در پانل همراه شدند. همه موافق بودند که این قانون به ویژه برای برخی از بیمارانی که بیشتر به نوآوری نیاز دارند مضر است.

Amgen’s Bradway استدلال کرد که قانون کاهش تورم (برای کاهش هزینه داروهای تجویزی و جلوگیری از افزایش قیمت داروها از پیشی گرفتن تورم) سطح نوآوری در صنعت را در ایالات متحده کاهش می دهد و قبل از وارد شدن به آن به تمسخر آمیز آن را “قانون کاهش نوآوری” می نامد. چگونه بر توسعه دارو در سرطان تأثیر می گذارد

این قانون به طور کامل روش تولید داروی سرطان در این کشور را تضعیف می‌کند، به‌ویژه با حذف مولکول‌ها از دوره حفاظت از حق ثبت اختراع که طی آن می‌توان تحقیق و توسعه مداوم را برای تلاش برای پیشرفت داروهای جدید به خطوط اولیه و اولیه بیماران انجام داد. برادوی گفت: برای دستیابی به بیماران بیشتر و بیشتری که ممکن است از این نوآوری بهره مند شوند، پیشرفت کنید.

برادوی معتقد است که این اثرات در سراسر صنعت و بیماران طی 10 تا 20 سال آینده بازتاب خواهد داشت. او گفت: «از دیدگاه صنعت، این بسیار تاسف‌آور است. این موضوع برای پرداختن به مقوله مقرون به صرفه بودن در این کشور برای بیماران و کمک به بیماران برای بهره مندی از تخفیفات بسیار کم است. برادوی معتقد است این قانون فرصتی از دست رفته برای رسیدگی به مسائل دسترسی و قیمت داروهای جدید بود.

هاردی از Genentech در مورد موضوع حفاظت از حق ثبت اختراع صحبت کرد و اختلاف در زمان اختصاص داده شده – 9 سال برای مولکول های کوچک، 13 سال برای مولکول های بزرگ – را بی معنی دانست.

هاردی می‌گوید: «درمان‌های مولکول‌های کوچک بسیار مهمی، به‌ویژه در سرطان وجود دارد، و نه سال برای مدت زمانی که طول می‌کشد تا از یک محیط متاستاتیک به محیط درمانی برسیم، کافی نیست.» به عنوان مثال، او Rituximab شرکت Genentech را ذکر کرد که برای اولین بار در سال 1997 تایید شد. “ما هنوز در حال انجام مطالعات و دریافت تاییدیه FDA 21 سال بعد در مورد اختلالات ایمنی نادر بودیم، و باید مطمئن شویم که مشوق هایی وجود دارد.”

هاردی نیاز به اصلاح قیمت دارو را تکرار کرد. “ما باید دریافت کنیم [regulators] او گفت که تشخیص دهد که همه داروها یکسان نیستند. برخی از داروها هستند که از نظر نیاز برآورده نشده و تفاوت بالینی که ایجاد می کنند سهم منحصر به فردی دارند. [Regulators need to] چرخه حیات تحقیق و توسعه داروها را در نظر بگیرید، که بخشی از کشف ارزش واقعی آن داروها برای جامعه است.

مک موری هیث، که فاش نکرد از زمان خروج از BIO چه کار کرده است، گفت که تأثیر احتمالی این قانون بر قیمت گذاری دارو تأثیر مخربی بر نابرابری های سلامتی خواهد داشت. او گفت: «این داروها هستند که در مجموع بیشترین هزینه را برای مدیکر دارند که از موانع مذاکره عبور می کنند. این امر داروهای انکولوژی را که هزینه بالایی دارند به‌صورت جداگانه افزایش می‌دهد، اما همچنین به این معنی است که داروهای درمان سکته مغزی و داروهای دیابت که تقریباً هر بیمار مدیکر ممکن است به آن نیاز داشته باشد یا بخواهد نیز می‌تواند از این خط عبور کند. بنابراین، انگیزه کار در آن مناطق بیشتر کاهش می‌یابد.»

مک موری هیث با استناد به قانون دیگری گفت که قانون داروی یتیم و تعیین موفقیت آمیز و تصویب تسریع شده واقعاً به بیماری هایی که جمعیت بیماران کوچک را با درمان های درجه یک هدف قرار می دهند، مزیت داده است.

این بدان معناست که بهبود تدریجی در دیابت، فشار خون بالا و سکته به زیر این حد می رسد و غیره [these conditions] اگر می‌خواهیم تأثیری بر نابرابری‌های مراقبت‌های بهداشتی بگذاریم، توجه ویژه تنظیم‌کننده‌ها و پرداخت‌کنندگان را که ما واقعاً به آن‌ها نیاز داریم، جلب نکنیم.» “قانون کاهش تورم فقط این را تشدید می کند.”

تاکید بر تنوع

این هیئت همچنین دیدگاه ضعیفی نسبت به قوانین مربوط به تنوع بالینی داشت. در Genentech، هاردی گفت که تیم‌های او ملزم به داشتن برنامه‌های تحقیقاتی فراگیر بر روی هر مولکول از تحقیق و توسعه به بعد هستند. برادوی به اطلاعیه اخیر آمگن در مورد همکاری آنها با Nashville Biosciences اشاره کرد. ما ترتیب خواهیم داد [the genomes of] 35000 آمریکایی آفریقایی تبار، که باید بزرگ‌ترین مطالعه‌ای باشد که بر روی افراد با اصل و نسب آفریقایی تایپ شده است، تا بفهمند که سطح تحقیقات در سطح منشأ بیماری است – آیا ما می‌توانیم تغییراتی را در آنجا پیدا کنیم که به توضیح بیماری در آن جمعیت کمک کند. بردوی گفت.

در حالی که مک موری-هیت معتقد است که مبتکران طرح های تنوع بالینی را توسعه خواهند داد، اما این فقط یک قدم کوچک در مسیر درست است. مک موری هیث گفت: «یکی از عقب‌نشینی‌هایی که ما در تلاش برای تقویت این نوع مقررات داشتیم این است که ما حتی میزان بروز بسیاری از بیماری‌ها را نمی‌دانیم. CDC داده‌های بروز اپیدمیولوژیک و بسیاری از بیماری‌هایی را که FDA باید در نظر بگیرد، جمع‌آوری نمی‌کند.

برای مک موری هیث، تنوع بالینی می‌تواند از قرار دادن مشوق‌هایی برای آن کار سود ببرد. او گفت: «ما نام‌های موفقیت‌آمیز و حمایت‌های ثبت اختراع و انواع ابزار و تسلیحات برای تشویق مردم به انجام کاری داریم که ممکن است در ظاهر خلاف منافع تجاری و مسئولیت‌هایشان در قبال سهامداران و کارمندانشان باشد.» هنگامی که ما این کار را انجام دهیم، زمین بازی را هموار می‌کند و انجام کاری را که قبلاً برای انجام آن تلاش می‌کردند برای همه شرکت‌ها آسان‌تر می‌کند.»

همه چیز در هوش مصنوعی

در مقابل، هیئت با شور و شوق به نفع نقش هوش مصنوعی (AI) در کشف مواد مخدر گرد آمدند. هاردی گفت هوش مصنوعی فعالیت های تحقیق و توسعه Genentech را متحول می کند. او گفت: “ما در 300 دانشمند محاسباتی در Genentech در یک سازمان تحقیقاتی 2400 نفری هستیم – این نسبت بسیار زیادی از نیروی کار ما است که از نظر اندازه با تیم های شیمیدانان آلی ما قابل مقایسه است.” ما این را به‌عنوان بازگشایی مقادیر عظیمی از نوآوری در آینده می‌بینیم و تازه در حال درک انواع جدیدی از مشارکت‌ها هستیم که می‌توانیم از این مزیت استفاده کنیم.»

برادوی آمگن آهنگی مشابه را خواند. برادوی گفت: «کار تا کردن پروتئین، که با AlphaFold در سال 2021 شروع شد، لحظه‌ای بزرگ برای ما به عنوان یک سازمان بود و قبلاً منجر به تعدادی بینش هیجان‌انگیز شده است که در غیر این صورت ممکن بود زمان زیادی طول بکشد.» “در چند هفته گذشته، ما شروع به درک این موضوع کرده‌ایم که چگونه مدل‌های بزرگ زبان می‌توانند به ما کمک کنند تا کارآمدتر باشیم.”

McMurry-Heath بر نقش هوش مصنوعی در بهبود دقت در انتخاب بیمار در آزمایش‌های بالینی تمرکز کرد. او گفت: “هوش مصنوعی در یکی از بزرگترین موانع ما یعنی هزینه کمک خواهد کرد.” هوش مصنوعی آزمایش‌های بالینی را کاهش می‌دهد و به ما این امکان را می‌دهد که واقعاً مشخص کنیم که کدام بیماران برای اثبات بی‌خطر بودن و مؤثر بودن دارو یا ترکیب جدید مورد نیاز هستند و امیدواریم صدای زیادی را از بین ببریم. من با مدیران عاملی ملاقات کرده ام که می گویند 90 درصد از هزینه ها و زمان عرضه به بازار، آزمایشات بالینی است. کارآزمایی‌های بالینی برای بیماران درگیر، چه در گروه دارونما یا تحت درمان باشند، بدون خطر نیستند.

از هر دانشی که بتوانیم استفاده کنیم تا مطمئن شویم که فقط تعداد کمی از بیماران مورد نیاز را برای دریافت پاسخی تکرارپذیر و قابل اعتماد آزمایش می کنیم، [that’s what] ما باید برای آن تلاش کنیم.»

The post رهبری بزرگ داروسازی قانون کاهش تورم را محکوم کرد اولین بار در GEN – اخبار مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی پدیدار شد.