روشهای ویرایش ژنوم به توسعه سلولهای جدید و ژن درمانی برای بیماریهایی که درمان آنها چالش برانگیز بوده است، نیرو میدهد. شرکتهایی مانند Tome Biosciences بخشی از موجی از استارتآپهایی هستند که پلتفرمهای تجاری ایجاد میکنند که از CRISPR/Cas9 و سایر فناوریهای ویرایش ژنوم استفاده میکنند.
اوایل این هفته، تام 213 میلیون دلار سرمایه در سری A و B از سرمایهگذارانی از جمله Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health، ARCH Venture Partners، GV، Longwood Fund، Polaris Partners، Bruker Corporation، FUJIFILM Corporation و Alexandria Venture Investments جذب کرد. این بودجه از تلاشهای تام برای توسعه و تجاریسازی فناوری یکپارچهسازی ژنومی قابل برنامهریزی (PGI) که دارای مجوز از موسسه فناوری ماساچوست (MIT) بود، حمایت میکند.
PGI CRISPR را با آنزیمهایی ترکیب میکند که میتوانند توالیهای DNA را تا زمانی که یک ژن بدون نیاز به شکستن DNA دو رشتهای وارد ژنوم کنند یا بنویسند. مجموعه توم شامل PGI با واسطه اینتگراز (I-PGI) است که از اینتگرازهای اختصاصی برای وارد کردن دقیق توالی های بزرگ در ژنوم استفاده می کند. فناوری I-PGI مبتنی بر افزودن قابل برنامهریزی از طریق عناصر هدفگیری خاص سایت (PASTE) به ویرایش ژنوم است که برای اولین بار در MIT توسط بنیانگذاران Tome، عمر ابودایه، دکترا و جاناتان گوتنبرگ، دکترا کشف شد.
جزئیات PASTE در a ارائه شده است بیوتکنولوژی طبیعت مقاله ای که در سال 2022 منتشر شد با عنوان “درج ژنوم با کشیدن و رها کردن توالیهای بزرگ بدون برش DNA دو رشتهای با استفاده از اینتگرازهای هدایتشده توسط CRISPR”
تا به امروز، Tome نشان داده است که I-PGI میتواند بیش از 30 کیلوبایت کد ژنتیکی را در انواع مختلف سلولهای تقسیمکننده و غیرقابل تقسیم در مکانهای مورد نظر وارد کند، و میتوان آن را چندگانه کرد. توانایی کنترل محل قرار دادن توالی های DNA یک بازی را تغییر می دهد. این بدان معناست که میدان اکنون میتواند از یکپارچگی تصادفی دور شود و از هر پروموتور طبیعی در ژنوم انسان استفاده کند، که ما را قادر میسازد مکان بافت، زمانبندی و میزان بیان ژن را تنظیم کنیم.»
Tome در ابتدا قصد دارد از فناوری PGI برای توسعه ژن درمانی یکپارچه برای بیماری های تک ژنی کبد و سلول درمانی برای بیماری های خود ایمنی استفاده کند. راهول کاکار، MD، رئیس و مدیر عامل شرکت توم، گفت: PGI نشان دهنده بلوغ فناوری های ویرایش، شکستن موانع فعلی در کشف داروهای ژنومی است. برای بیماران مبتلا به بیماری های تک ژنی نادر، PGI امکان درمان های بالقوه درمانی با یک دارو را برای هر بیماری بدون توجه به ناهمگنی ژنتیکی فراهم می کند، و برای بیماران مبتلا به اختلالات شایع تر، PGI امکان ایجاد سلول درمانی با سرعت کشف بیولوژیک با پیچیدگی را فراهم می کند. که پتانسیل استفاده گسترده در سراسر پزشکی انسانی را ممکن می سازد.