Broken String Biosciences، یک شرکت ژن درمانی مستقر در کمبریج، انگلستان، یک همکاری تحقیقاتی جدید با موسسه فرانسیس کریک در لندن اعلام کرده است. محققان موسسه کریک قصد دارند از پلتفرم نقشه برداری DNA Break String به نام INDUCE-seq™ برای توسعه برنامه های کاربردی جدید برای درمان های اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) استفاده کنند.
ALS که به عنوان بیماری لو گریگ نیز شناخته می شود، یک بیماری عصبی پیش رونده و غیرقابل درمان است که بر کنترل اختیاری بدن و عملکردهای اساسی بدن تأثیر می گذارد. بیش از 90 درصد موارد ALS پراکنده هستند و اطلاعات کمی در مورد علل زمینه ای آن وجود دارد. اکثر گزینه‌های درمانی بر مدیریت علائم و توقف پیشرفت بیماری تمرکز دارند، با این حال، درک عمیق‌تر ژنتیک عامل ALS، راه را برای درمان‌های شخصی‌تر باز می‌کند.
محققان مؤسسه فرانسیس کریک، یک مؤسسه اکتشافات زیست پزشکی که به درک زیست شناسی اساسی زیربنای سلامت و بیماری اختصاص دارد، بر روی درک مکانیسم زمینه ساز بیماری ALS کار کرده اند. به گفته دکتر سیمون بولتون، آزمایشگاه او در موسسه کریک “در حال بررسی چگونگی ترمیم سلول‌ها آسیب به DNA خود و چگونگی شکست در این فرآیند منجر به بیماری است.” تیم دیگری از کریک، به رهبری دکتر ریکی پاتانی، برای روشن کردن مکانیسم‌های اساسی پیشرفت بیماری ALS کار کرده است. آنها با هم بر تعیین نقش پایداری ژنوم در توسعه ALS متمرکز هستند.
بولتون گفت: «ما هیجان زده هستیم که از قابلیت‌های منحصربه‌فرد پلتفرم INDUCE-seq در اندازه‌گیری مستقیم و کمی‌سازی شکست‌های دو رشته‌ای DNA و استفاده از آن برای تعمیق درک خود از بیماری‌هایی که ناپایداری ژنومی دارند، مانند ALS، استفاده کنیم.»
Broken String یک شرکت ژنومیک است که بر روی پیشبرد دسترسی به درمان‌های سلولی و ژنی دقیق‌تر، ایمن‌تر و مؤثرتر از طریق پلت‌فرم‌های فناوری خود تمرکز دارد. پلتفرم اصلی این شرکت، INDUCE-seq، با روش‌های توالی‌یابی نسل بعدی برای اندازه‌گیری و تعیین کمیت ویرایش‌های ژن خارج از هدف هدایت می‌شود. این داده ها را برای انواع کاربردها از کشف، تا مراحل توسعه درمان پیش بالینی و بالینی فراهم می کند.
“این همکاری با موسسه کریک اعتبار سنجی رویکرد متمایز ما برای ترسیم شکست DNA است. تیم ما را قادر می سازد تا از تحقیقات پیشرو در جهان با بینش های ارائه شده از طریق پلت فرم INDUCE-seq ما پشتیبانی کند. فلیکس دابز، PhD، مدیر عامل شرکت Broken String Biosciences گفت: این یک فرصت فوق العاده برای استفاده از تخصص ما در سایر زمینه های تحقیقاتی کلیدی برای حمایت از پیشرفت سلامت انسان است.
در نهایت، آنها امیدوارند که همکاری آنها به گزینه های تشخیصی و درمانی جدید برای بیماران ALS تبدیل شود. دابز افزود: “نیاز بالینی برآورده نشده برای درمان های موثر ALS و همچنین استراتژی هایی برای تشخیص زودهنگام وجود دارد که می تواند به طور قابل توجهی نتایج بیمار را بهبود بخشد. ما مشتاقانه منتظر همکاری نزدیک با گروه‌های دکتر بولتون و پروفسور پاتانی هستیم تا از این حوزه تحقیقاتی حیاتی حمایت کنیم و به ایجاد تمرکز برنامه‌های کاربردی خود ادامه دهیم.»
Broken String اطلاعات بیشتری در مورد فناوری خود در غرفه خود در ASGCT (#435) به اشتراک خواهد گذاشت و آنها پوستری (1682) را در روز جمعه، 10 می ساعت 12 بعد از ظهر با عنوان “INDUCE-seq: اطمینان از توسعه ایمن سلول و ژن درمانی با ویرایش ژن.”